این کارگاه تخصصی، شما را با یکی از انقلابی‌ترین فناوری‌های زیست‌فناوری قرن بیست و یکم آشنا می‌کند: CRISPR-Cas9. این سیستم که به عنوان "قیچی مولکولی" شناخته می‌شود، امکان ویرایش دقیق ژنوم را فراهم می‌کند. در این دوره، شما نه تنها با مبانی تئوری این سیستم آشنا خواهید شد، بلکه مهارت‌های عملی طراحی پروتکل‌های ویرایش ژنوم را نیز فرا خواهید گرفت.

مهارت‌های اکتسابی در کارگاه طراحی و ویرایش ژنوم با فناوری کریسپر:

• درک عمیق Principal of Gene Therapy (اصول ژن درمانی) و مبانی مولکولی آن
• آشنایی با طراحی و کاربرد Lentiviral Vectors (وکتورهای لنتي ويروسی) به عنوان یک ابزار کلیدی در انتقال ژن
• شناسایی استراتژی‌های مختلف ژن درمانی در سطح ژنوم (Gene Therapy in the Genome)
• درک رویکردهای نوین ژن درمانی در سطوح RNA و Protein

کاربردهای تخصص طراحی و ویرایش ژنوم با فناوری کریسپر در حوزه سلامت:

این فناوری تحول‌آفرین، پنجره‌ای جدید به سوی درمان بیماری‌هایی گشوده است که تا دیروز غیرقابل درمان محسوب می‌شدند:

• بیماری‌های ارثی تک‌ژنی (Monogenic Disorders): درمان بیماری‌هایی مانند Spinal Muscular Atrophy (SMA), Hemophilia و β-Thalassemia.
• انکولوژی (سرطان): توسعه CAR-T Cell Therapy که نوعی ژن درمانی برای مقابله با سرطان‌های خون است.
• بیماری‌های عفونی: ایجاد مقاومت در برابر HIV از طریق مهندسی ژنتیک سلول‌های ایمنی.
• بیماری‌های چشمی ارثی: درمان انواعی از Leber's Congenital Amaurosis (LCA).

نیاز بازار کار و فرصت‌های شغلی طراحی و ویرایش ژنوم با فناوری کریسپر

در سطح بین‌الملل:

ژن درمانی یکی از داغ‌ترین و پرسرعت‌ترین حوزه‌های استخدام در شرکت‌های Biopharmaceutical (بیوفارماسیوتیکی)، مراکز تحقیقاتی و کلینیک‌های پیشرفته در سراسر جهان است. موقعیت‌هایی مانند Gene Therapy Researcher, Vector Development Scientist و Clinical Trial Specialist مستلزم تسلط بر این مفاهیم هستند. سرمایه‌گذاری کلان شرکت‌هایی مانند Novartis, Spark Therapeutics و Bluebird Bio نشان‌دهنده عزم جهانی برای توسعه این حوزه است.

در داخل ایران:

با توجه تاکید بر توسعه فناوری‌های پیشرفته در اسناد بالادستی و وجود شرکت‌های دانش‌بنیان فعال در حوزه بیوتکنولوژی پزشکی، تقاضا برای متخصصان آگاه به اصول ژن درمانی در ایران در حال رشد است. این تخصص، امکان اشتغال در مراکز تحقیقاتی تراز اول (مانند انستیتو پاستور، رویان)، شرکت‌های تولیدکننده وکتور و زیست داروها و بخش‌های RD را فراهم می‌کند.

آینده شغلی طراحی و ویرایش ژنوم با فناوری کریسپر در ایران:

ژن درمانی در ایران در مرحله تحقیق و توسعه (RD) قدرتمندی قرار دارد و انتظار می‌رود با گذر از فازهای کارآزمایی بالینی، به یک حوزه کاربردی و بالینی تبدیل شود. یک متخصص می‌تواند در مسیر پژوهشگر ارشد, مدیر پروژه‌های ژن درمانی و یا متخصص کنترل کیفیت (QC) ویکی (QA) در تولید محصولات پیشرفته ژنتیکی پیشرفت کند.

آینده شغلی طراحی و ویرایش ژنوم با فناوری کریسپر در خارج از ایران:

آینده این حوزه در جهان، توسعه پزشکی شخصی‌شده (Personalized Medicine) در ابعاد جدید است. فناوری‌های ویرایش ژنومی مانند CRISPR-Cas9 در حال ادغام با ژن درمانی هستند. همچنین، توسعه وکتورهای غیرویروسی (نانوذرات) و درمان‌های مبتنی بر RNA (مانند mRNA vaccines و RNA interference) مرزهای جدیدی را می‌گشایند. یک متخصص می‌تواند در خط مقدم این نوآوری‌ها قرار گیرد.

نکات جالب و کاربردی:

• اولین داروی ژن درمانی تایید شده در جهان (Glybera) برای درمان یک بیماری بسیار نادر متابولیک بود، اگرچه بعدها از بازار جمع‌آوری شد. این مسیر را برای تایید داروهای بعدی هموار کرد.
• وکتورهای Lentiviral برخلاف برخی وکتورهای دیگر، قادر به انتقال ژن به سلول‌های در حال تقسیم و غیر تقسیم هستند و یک ابزار بسیار قدرتمند محسوب می‌شوند.
• ژن درمانی در سطح RNA (مانند استفاده از siRNA یا mRNA) اجازه می‌دهد بدون تغییر در DNA سلول، عملکرد پروتئین‌های بیماری‌زا را مهار یا تنظیم کرد.
• قیمت برخی از داروهای ژن درمانی می‌تواند به چندین میلیون دلار برسد که بحث‌های اخلاقی و اقتصادی جالبی را در زمینه دسترسی به درمان‌های پیشرفته به وجود آورده است.

سرفصل‌های اصلی کارگاه طراحی و ویرایش ژنوم با فناوری کریسپر:

1. Principal of Gene Therapy: آشنایی با تاریخچه، تعاریف، استراتژی‌های کلی (جایگزینی ژن، مهار ژن، ویرایش ژن) و چالش‌های اخلاقی و ایمنی.
2. Gene Delivery Using Lentiviral Vectors: بررسی ساختار، مزایا، معایب و کاربردهای وکتورهای لنتي ويروسی در انتقال ژن.
3. Gene Therapy in the Genome: کاوش در روش‌های مستقیم هدف‌گیری ژنوم از جمله Gene Addition و Gene Editing.
4. Gene Therapy in RNA and Protein Levels: آشنایی با رویکردهای مبتنی بر Antisense Oligonucleotides (ASOs), RNAi و پروتئین‌های درمانی.

این کارگاه، شما را برای درک و همگامی با یکی از تحول‌آفرین‌ترین انقلاب‌های علم پزشکی در قرن بیست و یکم آماده می‌کند.